El Hospital Universitario Reina Sofía y la PFIC

El Hospital Universitario Reina Sofía de Córdoba está a la vanguardia en el tratamiento de colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC), una enfermedad hepática ultrarrara que puede afectar gravemente a los más pequeños. En colaboración con los hospitales Vall d’Hebron de Barcelona y La Fe de Valencia, forma parte de la campaña ‘Compromiso PFIC. Una vida. Un futuro’, una iniciativa destinada a sensibilizar al público sobre esta enfermedad que, aunque poco conocida, presenta síntomas devastadores en los infantes.

¿Qué es la PFIC y quiénes están en riesgo?

La PFIC es un grupo de trastornos genéticos raros que afectan la formación y secreción de bilis, provocando la acumulación de ácidos biliares tóxicos en el hígado. Esto puede resultar en daño hepático progresivo, cirrosis y, en los casos más severos, fallo hepático. Según el Dr. Rafael González de Caldas, especialista en Pediatría y gastroenterología pediátrica, entre 3 y 7 niños son diagnosticados cada año en España, y aunque se presenta mayormente en lactantes, puede aparecer a cualquier edad.

Un síntoma particularmente angustioso es el prurito intenso, que puede provocar heridas severas en la piel, insomnio y problemas de atención en los niños. La detección temprana es crucial para mejorar los resultados y minimizar intervenciones quirúrgicas innecesarias.

La lucha contra el trasplante de hígado

El Dr. González de Caldas, miembro del equipo de Trasplante Hepático Infantil del Reina Sofía, subraya la urgencia de educar al público sobre la PFIC, dado que la falta de conocimiento puede retrasar diagnósticos y tratamientos vitales. El Reina Sofía es uno de los pocos hospitales en España que realizan trasplantes de hígado en niños, convirtiéndose en un bastión en el tratamiento de patologías hepáticas complejas en la población pediátrica.

Aproximadamente el 15% de los trasplantes hepáticos infantiles se deben a la PFIC. Sin embargo, la esperanza está en el horizonte con la llegada de tratamientos recientes.

Nuevas esperanzas en forma de medicamentos

Recientemente, han sido aprobados nuevos medicamentos, conocidos como inhibidores del transportador de ácidos biliares ileales (IBAT). Estos tratamientos innovadores tienen el potencial de evitar la necesidad de trasplantes hepáticos en algunos niños. El Dr. González de Caldas menciona que estos medicamentos ya han sido utilizados en pacientes, incluso en uno de tan solo 3 meses. La posibilidad de que un simple tratamiento farmacológico reemplace la cirugía es un avance significativo en la medicina pediátrica.

Por lo tanto, la detección precoz y los nuevos tratamientos podrían ofrecer un futuro más esperanzador para los niños afectados por la PFIC. Las familias deben estar alertas y en constante comunicación con sus médicos para asegurar el mejor cuidado posible. ¡El futuro de la medicina pediátrica es prometedor!