Introducción

Una terapia innovadora basada en nanotecnología, conocida como nanoGLA, ha mostrado resultados sorprendentes en la lucha contra la enfermedad de Fabry, según un estudio que ha captado la atención del mundo científico y que fue publicado recientemente en Science Advances. Este trabajo, liderado por la renombrada investigadora Nora Ventosa del grupo Nanomol-Bio del Icmab-CSIC y Ciber-BBN, es un avance que podría marcar un antes y un después en el tratamiento de esta enfermedad genética rara.

¿Qué es la enfermedad de Fabry?

La enfermedad de Fabry se produce debido a la falta de la enzima alfa-galactosidasa A (GLA), lo que provoca una acumulación peligrosa de compuestos grasos como el globotriaosilceramida (Gb3) en distintas células del cuerpo, afectando gravemente a órganos vitales, incluido el cerebro.

La terapia nanoGLA

El revolucionario tratamiento nanoGLA utiliza nanoliposomas dirigidos por péptidos para transportar eficazmente la enzima GLA a los órganos más afectados, logrando así un enfoque más efectivo que las terapias tradicionales que no encapsulan la enzima.

Resultados de estudios preclínicos

Resultados de estudios preclínicos en modelos de ratones han demostrado que nanoGLA supera notablemente a los tratamientos actuales y ha mostrado un impacto positivo en el cerebro, un área donde las terapias disponibles han tenido un éxito limitado. Esto no solo amplía las posibilidades de tratamiento sino que también ofrece esperanza a aquellos que sufren de manifestaciones neurológicas de la enfermedad.

Reconocimiento y apoyo institucional

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ya ha reconocido la relevancia de este avance, otorgando a nanoGLA la designación de medicamento huérfano en 2021, lo que acelera su desarrollo clínico. Esto subraya el compromiso de los investigadores por encontrar soluciones efectivas para enfermedades raras que afectan a miles de personas en todo el mundo.

Perspectivas futuras

Elisabet González, investigadora del Icmab y coautora del artículo, enfatiza: "La formulación nanoGLA proporciona una oportunidad única para los pacientes en el ámbito neurológico, donde las terapias actualmente disponibles no entregan resultados satisfactorios. Nuestro objetivo es avanzar en tratamientos más seguros y efectivos a través de la nanotecnología".

Colaboración internacional

La creación de nanoGLA ha sido posible gracias a una colaboración internacional de instituciones de renombre como el Icmab-CSIC, el Ciber-BBN, el Vall d’Hebron Instituto de Investigación (VHIR) y el Instituto de Biotecnología y Biomedicina de la UAB (IBB-UAB). Además, se han sumado entidades de prestigio internacional como el Joanneum Research-Institute for Biomedical Research and Technologies de Austria, el Technion-Israel Institute of Technology y la Universidad de Aarhus en Dinamarca.

Proyecto europeo Smart4Fabry

El avance de nanoGLA ha sido impulsado por el ambicioso proyecto europeo Smart4Fabry, que cuenta con financiamiento del programa Horizon 2020 de la Unión Europea. Proyectos adicionales como EU Phoenix y Nano4Rare han asegurado los recursos necesarios para llevar las fases preclínicas a una etapa más avanzada, permitiendo la transición hacia ensayos clínicos en humanos.

Conclusión

A medida que estos resultados prometen una terapia más efectiva para la enfermedad de Fabry, se abre un nuevo horizonte de esperanza para todos los afectados, quienes podrían ver muy pronto un cambio significativo en su calidad de vida. ¡El futuro parece más brillante gracias a la nanotecnología!