Cada vez son más los estudios que despiertan esperanzas sobre la efectividad de las terapias CAR-T en el tratamiento de tumores sólidos, que hasta ahora se consideraban incurables. Investigadores de la Universidad de Stanford (Estados Unidos) han llevado a cabo un ensayo clínico desde 2020 con 11 pacientes diagnosticados con glioma difuso de línea media, un tumor que afecta directamente al sistema nervioso y es conocido por su mal pronóstico, especialmente en niños y jóvenes. Los resultados, que se publicaron recientemente en la revista *Nature*, son impactantes: uno de los pacientes, un joven de 17 años, ha logrado una remisión completa de su enfermedad y lleva cuatro años sin ningún rastro de patología detectable. Además, en otros tres casos, el tumor redujo su volumen entre un 52% y un asombroso 91%, y la mayoría de los pacientes experimentaron un “beneficio neurológico”, aquí destacan los investigadores.

A pesar de ser solo un ensayo de fase I, este estudio ha sido calificado como “muy prometedor” por Manel Juan, jefe del Servicio de Inmunología del Hospital Clínic de Barcelona. Según sus declaraciones, este tratamiento abre la puerta a la posibilidad de cronificar una enfermedad actualmente incurable con un fármaco “vivo” que puede integrarse en el organismo, a diferencia de la quimioterapia o radioterapia, que solo funcionan durante su administración.

Las terapias CAR-T son tratamientos personalizados que implican la reprogramación de células del sistema inmunitario para que ataquen a las células tumorales. Aunque su costo es elevado, la sanidad pública española está comenzando a fabricarlas en sus hospitales a un precio significativamente más bajo, destinado a tumores en la sangre, donde existe más evidencia de su efectividad.

Los expertos han recibido los resultados del ensayo con optimismo. Luis Álvarez-Vallina, jefe de la Unidad de Inmunoterapia del Cáncer en el Hospital Universitario 12 de Octubre y del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas, apuntó que el estudio proporciona un “auténtico espaldarazo” a la inmunoterapia en términos de seguridad y eficacia.

Sin embargo, es crucial destacar la agresividad de este tipo de tumor. A pesar de que algunos pacientes mostraron signos de mejora, la mayoría no logró resultados duraderos. El ensayo comenzó con 13 personas; dos abandonaron el estudio rápidamente debido a la progresión rápida de su enfermedad, y 30 meses después, solo dos de los 11 restantes lograron sobrevivir, con una edad media de 15 años.

El glioma difuso de línea media está asociado a síntomas severos, muchos de los cuales disminuyeron significativamente durante el ensayo. Por ejemplo, el paciente que mejor respondió al tratamiento, quien antes experimentaba “déficits sensoriales y motores” que lo obligaban a usar silla de ruedas, consiguió una mejora en su coordinación motora hasta alcanzar una independencia notable. Otra paciente de 30 años, cuyo tumor disminuyó un 90%, sufría de “paraplejia severa, dolor neuropático y disfunción intestinal y vesical” antes del tratamiento. Su calidad de vida mejoró drásticamente tras la atención, logrando incluso caminar con la ayuda de un bastón.

No obstante, uno de los principales desafíos de este tratamiento, como sucede con otros enfoques contra el cáncer, es la toxicidad. Este estudio resalta una vía de administración menos tóxica y más eficaz, que consiste en la inyección directa en el sistema nervioso central. Ignacio Melero, catedrático de Inmunología de la Universidad de Navarra y uno de los investigadores, afirmó que la administración intratumoral es el camino a seguir para optimizar la efectividad de las células CAR-T en tumores sólidos.

El estudio presenta limitaciones. Solo un número reducido de casos fue tratado, y de ellos, solo uno logró una respuesta completa tras cuatro años. Además, los pacientes fueron elegidos minuciosamente para asegurar que estuvieran en un estado funcional adecuado y que sus tumores fueran del tamaño correcto. A pesar de estos avances significativos, los propios investigadores admiten que todavía es “difícil discernir si la terapia con células T GD2-CAR influye favorablemente en la supervivencia general” debido a la pequeña y seleccionada muestra. Se espera que estas valoraciones se realicen en futuros ensayos de fase II. La lucha contra el cáncer sigue avanzando, y este hallazgo aporta una luz de esperanza a muchos.