MILANO – Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha appena raccomandato l’autorizzazione alla commercializzazione di acoramidis, una piccola molecola somministrata per via orale. Questo promettente trattamento è progettato per stabilizzare la transtiretina (TTR) ed è indicato per adulti affetti da cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM), una malattia seria e progressiva che può portare all'insufficienza cardiaca e a complicazioni fatali.

L’ATTR-CM è spesso diagnosticata tardivamente, conducendo a un grave deterioramento della qualità di vita per i pazienti. Senza intervento terapeutico, la malattia tende a progredire rapidamente, portando alla morte in un tempo che varia da 3 a 5 anni. La scoperta di acoramidis, che sembra stabilizzare quasi completamente la TTR in studi in vitro, offre una nuova speranza a chi vive con questa malattia debilitante.

Il CHMP ha fondato la sua decisione positiva sui risultati dello studio di Fase III denominato ATTRibute-CM, dove acoramidis ha dimostrato di superare il placebo nella riduzione della mortalità e nelle ospedalizzazioni causate da eventi cardiovascolari. Tra i risultati insieme ai dati promettenti, emerge una riduzione significativa del 36% della mortalità per tutte le cause e del 50% nelle ospedalizzazioni cardiovascolari.

Julian Gillmore, Professore di Medicina all’University College London, ha dichiarato: “Questa raccomandazione rappresenta un faro di speranza per i pazienti affetti da ATTR-CM. La possibilità di un trattamento che stabilizza quasi completamente la TTR è un passo cruciale nella gestione e nel miglioramento della vita di questi individui.”

Christine Roth, Executive Vice President di Bayer, ha sottolineato l’importanza di sviluppare nuove opzioni terapeutiche per malattie cardiovascolari complesse come l’ATTR-CM, evidenziando un chiaro bisogno di innovazione. Bayer, che detiene i diritti di commercializzazione per l’Europa, prevede di lanciare acoramidis nella prima metà del 2025.

Da marzo 2024, Bayer e BridgeBio Pharma hanno avviato una collaborazione strategica per acoramidis, sfruttando le rispettive competenze nel trattamento delle malattie cardiovascolari, unendo risorse e conoscenze per accelerare l’accesso al mercato.

Acoramidis rappresenta un importante passo avanti nel trattamento dell’ATTR-CM, e i pazienti colpiti potranno finalmente contare su un’opzione terapeutica che promette di attenuare i sintomi e migliorare significativamente la qualità della vita. La decisione finale della Commissione Europea sull’autorizzazione è attesa nei mesi successivi e potrebbe segnare un nuovo capitolo nella lotta contro questa malattia sottovalutata. Stay tuned!