Investigadores de la Universitat Rovira i Virgili (URV) y el Hospital Universitario Sant Joan de Reus (HUSJR) han realizado un descubrimiento que podría cambiar la vida de muchos niños: un nuevo fármaco que evita la diálisis en pequeños con hipercolesterolemia. Esta condición hace que los niños presenten niveles de colesterol en sangre peligrosos que pueden amenazar seriamente su salud.

El estudio, recientemente publicado en la prestigiosa revista 'The Lancet Diabetes', demuestra que la pastilla lomitapida puede reducir el colesterol en estos niños hasta en un 50%, un avance significativo que podría eliminar la necesidad de tratamientos más severos como la diálisis.

La investigación mostró la eficacia de lomitapida al reducir el colesterol LDL (conocido como el colesterol malo) en niños diagnosticados con hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH) en apenas seis meses. Esto es un rayo de esperanza, especialmente dado que actualmente esta enfermedad se presenta en 2 de cada millón de niños y provoca que sus niveles de colesterol en sangre superen los 500 mg/dl.

Sin intervención, estos pequeños corren un alto riesgo de desarrollar enfermedades cardiovasculares a la edad de solo 12 años, y la expectativa de vida media se sitúa en apenas 18 años. Por ello, los expertos hacen hincapié en la importancia de un diagnóstico precoz para facilitar un tratamiento adecuado.

A pesar de los esfuerzos, los fármacos convencionales utilizados para tratar estas condiciones no han mostrado ser realmente efectivos. Esto ha generado la necesidad de explorar nuevos tratamientos y terapias, muchas de las cuales aún no están aprobadas para uso en pacientes pediátricos de esta edad.

Luis Masana, uno de los autores del estudio, destacó: "Nuestra intención era determinar la eficacia y la seguridad de la lomitapida en pacientes pediátricos." A través de un estudio clínico que incluyó a 46 niños entre 5 y 18 años, los investigadores pudieron documentar resultados prometedores.

Es importante mencionar que, para que el tratamiento con lomitapida sea efectivo, los pacientes necesitan seguir una dieta estricta y tomar ciertos suplementos alimenticios. Masana añadió: "Estamos en una fase de adaptación; debemos asegurarnos de que toleran bien la dieta y los suplementos antes de avanzar a la fase activa del tratamiento."

Los resultados fueron asombrosos, con una reducción media del colesterol superior al 50%. Esta noticia es un alivio para familias que han lidiado con las serias implicaciones de la hipercolesterolemia. El panorama futuro es esperanzador, ya que la posibilidad de controlar esta enfermedad crónica con una simple pastilla representa un avance médico sin precedentes.

"El cambio médico es realmente extraordinario," concluye Masana, subrayando la importancia de esta investigación en el tratamiento de una enfermedad que ha afectado a tantos niños en el mundo. ¡La medicina avanza a pasos agigantados!