La enfermedad de Fabry es una enfermedad rara de origen genético que afecta a muchas personas en todo el mundo. Se produce por la falta de la enzima GLA (alfa-galactosidasa A), lo que resulta en la acumulación de grasas, principalmente globotriaosilceramida (Gb3), en los tejidos y órganos del cuerpo, generando serias complicaciones que pueden comprometer la calidad de vida del paciente.

Recientemente, se ha desarrollado una innovadora terapia llamada nanoGLA, que utiliza nanoliposomas dirigidos por péptidos para administrar la enzima GLA de manera efectiva. Una de las características más destacadas de esta terapia es su capacidad para llegar a los órganos más afectados, incluidas áreas consideradas difíciles de tratar como el cerebro, donde los tratamientos actuales han mostrado poca efectividad.

En estudios realizados con modelos de ratones, la terapia nanoGLA ha superado los resultados de las terapias tradicionales, mostrando una mejoría significativa en las condiciones de los órganos afectados. Esto abre nuevas posibilidades para tratar no solo las manifestaciones sistémicas de la enfermedad, sino también sus efectos neurovasculares, un gran avance en la lucha contra esta rara afección.

En 2021, la Agencia Europea de Medicamentos reconoció la importancia de nanoGLA al otorgarle la designación de medicamento huérfano. Esta clasificación es crucial para que los desarrolladores de la terapia puedan recibir apoyo en su investigación y progreso a través de los obstáculos regulatorios.

El desarrollo de nanoGLA ha sido posible gracias a la colaboración entre destacados investigadores de diversas instituciones internacionales. Entre ellas se encuentran el Instituto de Ciencia de Materiales de Barcelona (ICMAB-CSIC), el CIBER-BBN, y el Vall d’Hebron Instituto de Investigación (VHIR). Además, empresas como Nanomol Technologies SL y Leanbio SL han sido fundamentales, así como instituciones de investigación de renombre como el Technion de Israel y el Joanneum Research Institute en Austria.

La investigadora Elisabet González, del ICMAB y una de las líderes del proyecto, afirma: 'La nueva formulación nanoGLA representa una oportunidad prometedora para mejorar considerablemente la calidad de vida de los pacientes con enfermedad de Fabry. Nuestro enfoque está en desarrollar tratamientos más seguros y efectivos, explotando al máximo las ventajas que ofrece la nanotecnología'.

Este avance no solo representa un cambio en el tratamiento de la enfermedad de Fabry, sino que también puede sentar las bases para futuras innovaciones en el manejo de otras enfermedades raras, destacando el potencial de la investigación en biotecnología y la nanotecnología para transformar el futuro de la medicina. ¡Estemos atentos a estos nuevos desarrollos!