Introducción

Recientes avances en la investigación médica han ofrecido una luz de esperanza en el tratamiento de tumores sólidos considerados hasta ahora incurables. Un equipo de científicos de la Universidad de Stanford (Estados Unidos) ha llevado a cabo un ensayo clínico desde 2020 con 11 pacientes diagnosticados con glioma difuso de línea media, un tumor del sistema nervioso con un pronóstico sombrío, que afecta mayormente a niños y jóvenes.

Resultados del estudio

Los resultados, publicados en la prestigiosa revista Nature, son sumamente esperanzadores: el tratamiento ha conseguido la remisión completa del tumor en un paciente de 17 años, quien lleva ya cuatro años sin signos de la enfermedad.

Además, en otros tres pacientes se observó una reducción del volumen tumoral de entre un 52 y un 91%, y la mayoría experimentó mejoras neurológicas significativas, según los investigadores.

Eficacia de la terapia CAR-T

Manel Juan, jefe del Servicio de Inmunología del Hospital Clínic de Barcelona, ha afirmado que estos resultados son “muy prometedores” y sugieren la posibilidad de manejar una enfermedad que en la actualidad es incurable mediante una terapia que podría integrarse en el organismo de forma duradera, a diferencia de la quimioterapia o la radioterapia, que solo son efectivas mientras se aplican.

Descripción de las terapias CAR-T

Las terapias CAR-T son tratamientos personalizados que implican la reprogramación de células inmunitarias para que ataquen específicamente a las células tumorales. Aunque el costo de estas terapias es elevado, la sanidad pública española está comenzando a producirlas a un costo significativamente reducido para tratar cánceres hematológicos, donde la evidencia de eficacia es más sólida.

Reacciones y retos en el tratamiento

Los expertos han recibido los resultados del estudio estadounidense como un “auténtico espaldarazo” a esta inmunoterapia. Sin embargo, es crucial resaltar la agresividad del glioma. Aunque se observó una mejoría en algunos pacientes, solo un pequeño número persistió tras los 30 meses de seguimiento.

El estudio empezó con 13 participantes, de los cuales dos se retiraron por la rápida progresión de la enfermedad, y de los 11 restantes, solo dos lograron sobrevivir.

Mejoras observadas en pacientes

Durante el ensayo, se identificaron signos de mejora notable en los síntomas de los pacientes. Un joven que alcanzó la remisión había sufrido “déficits sensoriales y motores” que le obligaban a depender de una silla de ruedas. Posteriormente al tratamiento, logró recuperar su coordinación motora y alcanzar un nivel de independencia.

Otro caso notable fue el de una mujer de 30 años con paraplejia severa, cuya condición mejoró notablemente, permitiéndole caminar con un bastón después de una reducción del 90% de su tumor.

Desafíos y futura investigación

Pese a las esperanzas generadas, los expertos señalan que el tratamiento presenta desafíos, como la toxicidad. Este estudio sugiere que la administración directa en el sistema nervioso central puede ser una vía menos tóxica y más eficaz para la aplicación de células CAR-T.

Ignacio Melero, catedrático de Inmunología de la Universidad de Navarra, destaca que la administración intratumoral puede optimizar la efectividad de estas células en el tratamiento de tumores sólidos.

Conclusiones

Sin embargo, el número limitado de casos tratados plantea interrogantes sobre la eficacia definitiva de la terapia. Los investigadores reconocen que la muestra de pacientes fue cuidadosamente seleccionada, lo que podría influir en los resultados. Como concluyen, se necesitarán ensayos adicionales en fase II para evaluar adecuadamente el impacto de la terapia con células T GD2-CAR sobre la supervivencia a largo plazo.