La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha dado luz verde a un ensayo clínico pionero para VG801, una terapia génica innovadora que promete transformar el tratamiento de la enfermedad de Stargardt y otras distrofias retinianas. ViGeneron, la empresa detrás de esta revolucionaria técnica, busca brindar esperanza a millones de pacientes que sufren de estas condiciones oculares debilitantes.

La enfermedad de Stargardt es una de las formas más comunes de degeneración macular en jóvenes y es causada por mutaciones en el gen ABCA4, lo que lleva a la pérdida progresiva de la visión. La terapia VG801 utiliza un enfoque único llamado REVeRT, diseñado para reestructurar un gen funcional ABCA4 dentro de las células retinianas. Dado que el gen es demasiado grande para ser transportado como una sola unidad, los científicos han ingeniosamente estipulado el uso de vectores AAV (virus adenoasociados) que se dividen en dos partes. El proceso asegura que, al llegar a las células del ojo, ambas partes se reúnan para formar un gen completo, esencial para la salud de la retina.

La Dra. Caroline Man Xu, cofundadora y CEO de ViGeneron, expresó entusiasmada: “La terapia VG801 tiene el potencial de atacar directamente la causa genética de la enfermedad de Stargardt, ofreciendo una nueva esperanza para aquellos que han estado esperando una solución efectiva.”

Este ensayo clínico será multicéntrico, lo que significa que involucrará múltiples ubicaciones alrededor del mundo para evaluar diferentes dosis del tratamiento. La seguridad, la tolerabilidad y la efectividad inicial serán prioridades a medida que se escalen las dosis de forma controlada, comenzando con las más bajas.

Además, la FDA ha seleccionado a ViGeneron para participar en el programa Rare Disease Endpoint Advancement (RDEA), que tiene como objetivo acelerar el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras, mejorando así las colaboraciones y optimizando la evaluación de resultados.

La noticia de la aprobación de VG801 llega en un momento crítico, ya que la enfermedad de Stargardt, junto con otras distrofias retinianas, afecta a millones en todo el mundo, causando no solo pérdida de visión sino también deterioro en la calidad de vida. Sin opciones de tratamiento efectivas disponibles, la llegada de VG801 podría significar un cambio radical.

Con esta innovación, ViGeneron se acerca a un futuro donde las terapias personalizadas para condiciones genéticas anteriormente consideradas intratables están a la vuelta de la esquina. El ensayo clínico de VG801 se ve como un faro de esperanza, mostrando que la ciencia y la tecnología pueden trabajar juntas para dar respuesta a problemas médicos que afectan a tantas vidas.

Estaremos atentos a los avances de este emocionante desarrollo y a cómo VG801 podría marcar un hito en la lucha contra las enfermedades retinianas.