Oryzon Genomics S.A., una prometedora compañía biofarmacéutica enfocada en la epigenética y en el desarrollo de tratamientos para enfermedades con grandes necesidades médicas, ha dado una noticia esperanzadora en el campo de la medicina. Hoy, la empresa ha anunciando que ha reclutado al primer paciente que ya ha recibido la primera dosis en un ensayo de Fase I para la búsqueda de dosis del iadademstat, un potente y selectivo inhibidor de LSD1. Este fármaco está siendo evaluado en combinación con venetoclax y azacitidina para tratar la leucemia mieloide aguda (LMA) en primera línea, un tipo de cáncer sanguíneo altamente agresivo, en un estudio esponsorizado por el National Cancer Institute (NCI) de Estados Unidos.

El ensayo, con el identificador NCT06514261, lleva por título “Ensayo de Fase I de iadademstat en combinación con venetoclax y azacitidina en pacientes con LMA de diagnóstico reciente” y tiene como objetivo evaluar la seguridad, tolerabilidad y dosis óptima de iadademstat al ser administrado junto con venetoclax y azacitidina, los tratamientos estándar para esta enfermedad. Además, se mensurará la eficacia preliminar de la combinación de estos tres fármacos. El estudio, que planea reclutar 45 pacientes, será dirigido por la Dra. Natalie Galanina del University of Pittsburgh Cancer Institute, y se llevará a cabo como parte de un Acuerdo de Cooperación en Investigación y Desarrollo (CRADA) entre Oryzon y el NCI.

El Dr. Carlos Buesa, CEO de Oryzon, expresó su entusiasmo por el inicio del reclutamiento: “Estamos muy contentos de haber comenzado este ensayo clínico. Nuestro estudio previo, ALICE, mostró resultados positivos, donde la combinación de iadademstat con azacitidina demostró una impresionante actividad antileucémica en pacientes tratados en primera línea, con respuestas profundas y duraderas, y un perfil de seguridad manejable. Estos resultados son especialmente alentadores para pacientes con factores de pronóstico de alto riesgo que responden poco al tratamiento convencional de venetoclax más azacitidina.”

Además, el iadademstat está siendo evaluado en otros ensayos clínicos en combinación con diferentes tratamientos, incluyendo un ensayo de Fase I en el Oregon Health & Science University (OHSU) Knight Cancer Institute que investiga su uso en LMA de primera línea y otro ensayo de Fase Ib que evalúa su eficacia en pacientes con LMA en recaída o refractaria portadores de mutaciones en el gen de la tirosina cinasa de tipo FMS (FLT3mut+). Este enfoque innovador podría revolucionar el tratamiento de la leucemia mieloide aguda y brindar nuevas esperanzas a miles de pacientes en todo el mundo.