El año pasado, decenas de pacientes en todo el mundo comenzaron a experimentar con la primera terapia que edita sus genes, lo que significa 'reparar' letras individuales de su ADN. Esta revolucionaria terapia se basa en la técnica CRISPR, galardonada con el Premio Nobel de Química en 2020, que permite modificar el genoma con una precisión y rapidez sin precedentes. El primer fármaco basado en esta técnica, Casgevy, dirigido contra la anemia falciforme y la beta talasemia, fue aprobado hace un año.

Sin embargo, en medio de los avances prometedores, la gran esperanza de la edición genética ahora enfrenta serias dudas. Según Fyodor Urnov, uno de los pioneros en este campo, "el sector está atravesando una crisis auténtica que se puede y se debe solucionar".

Las farmacéuticas han optado por recortes de personal, y de las miles de enfermedades que podrían ser tratadas con CRISPR, solo un reducido número está en fase de ensayo clínico. Un caso notable fue el de un niño con amaurosis de Leber que recibió tratamiento exitoso en un ojo, pero no pudo recibir tratamiento en el otro debido a un repentino cierre del ensayo.

El Problema del Precio

La principal barrera para el acceso a estas terapias es su precio exorbitante. Casgevy tiene un costo de 2,2 millones de dólares, una cifra insostenible para la mayoría de las personas. Por ejemplo, el gobierno del Reino Unido ha decidido adquirir el tratamiento solo para pacientes con beta talasemia, dejando a millones de personas con anemia falciforme sin opciones. Se estima que más de cuatro millones de personas viven con esta condición en el mundo, el 80% de ellas en África Subsahariana, donde muchas no pueden costear el tratamiento.

"Llevamos años pidiendo a los pacientes que apoyen la investigación en CRISPR, pero les decimos que no pueden acceder a las terapias. Es humillante y decepcionante", expresa Lluís Montoliu, investigador del Centro Nacional de Biotecnología, quien ha propuesto estrategias para reducir el costo de las terapias basadas en CRISPR.

Ellen 't Hoen, abogada y activista experta en patentes, afirma: "Las empresas alegan que si no piden millones por estas terapias, no les resulta rentable invertir en ellas. Es una prueba más de que el sistema de innovación farmacéutica no opera de manera eficaz".

Un Mercado en Crisis

El argumento de las farmacéuticas es conocido: han invertido enormes sumas en proyectos inciertos, donde solo uno de cada tantos tiene éxito, para desarrollar un fármaco que tiene un coste elevado y se ofrece a un número limitado de pacientes. Sin embargo, Montoliu señala que en los últimos años, las terapias genéticas han atraído a inversores que buscan retornos rápidos y significativos, lo que ha generado un mercado sobrecalentado.

Los grupos de pacientes en países en desarrollo han comenzado a mirar hacia tratamientos más asequibles en lugar de pedir la compra de Casgevy, priorizando así terapias menos efectivas pero más económicas, como la hidroxiurea. Este panorama podría significar el fin de otras terapias innovadoras debido a precios desorbitados.

¿Innovación o Financiamiento?

Montoliu y sus colegas sugieren varias mejoras que podrían abaratar el costo de las terapias. Proponen, por ejemplo, terapias modulares que usen las mismas moléculas con variaciones mínimas para tratar distintas enfermedades. También mencionan la posibilidad de administrar CRISPR a través de inyecciones, evitando el complicado procedimiento de modificar médula ósea.

Sin embargo, Huub Schellekens, profesor emérito de Biotecnología farmacéutica en la Universidad de Utrecht, sostiene que las mejoras tecnológicas no resolverán el problema del precio, ya que este depende más de cuestiones económicas. Sugiere que se debe reconsiderar el monopolio legal que protege a las empresas farmacéuticas, permitiendo así una competencia más justa.

Alternativas como la compra conjunta de tratamientos a precios más bajos, experimentadas en la Unión Europea durante la pandemia del COVID-19, o pagar únicamente por tratamientos que resulten exitosos, también están en discusión.

Algunos proponen devolver la tecnología CRISPR al sector público, argumentando que fue desarrollada con recursos públicos y que los hospitales están capacitados para administrarla. Un claro ejemplo de esto ya se observa en las terapias CAR-T contra el cáncer, que se ofrecen a precios significativamente más bajos en hospitales bajo el marco de una "exención hospitalaria".

"No se trata de simples productos farmacéuticos, sino de intervenciones médicas que salvan vidas", concluye 't Hoen. Esta situación nos lleva a una pregunta crucial: ¿Será posible desconectar la innovación del precio y garantizar el acceso a tratamientos que podrían cambiar vidas?

Extra Información

El debate sobre el acceso a las terapias de edición genética subraya la necesidad de un sistema de salud más equitativo que priorice el bienestar de los pacientes por encima de las ganancias económicas. A medida que la tecnología avanza, la sociedad debe cuestionar cómo se distribuyen los beneficios de la investigación médica y si todos deberían tener un acceso igualitario a las innovaciones que pueden salvar vidas.