Ein bahnbrechender Fortschritt für das Augenlicht

Stellen Sie sich vor, Kinder, die im Dunkeln kaum sehen können, könnten bald wieder nachts Fahrrad fahren! Der DOG-Präsident Siegfried Priglinger von der Augenklinik der Ludwig-Maximilians-Universität München beschreibt die transformative Kraft einer Gentherapie, die 2019 in Deutschland ihren Anfang nahm. Diese revolutionäre Behandlung zeigt oft innerhalb weniger Tage Wirkung, und bisher sind keine schwerwiegenden Nebenwirkungen aufgetreten.

Luxturna: Ein Spielveränderer für Sehbehinderte

Die Therapie, bekannt als Luxturna, ersetzt ein defektes Gen (RPE65) in der Netzhaut durch ein gesundes Gen. Eine Operation schleust dieses funktionsfähige Gen in die erkrankten Zellen ein, ähnlich einem Virus-Taxi. In Deutschland sind schätzungsweise 200 Menschen von dieser seltenen RPE65-Mutation betroffen. Priglinger hebt hervor, dass diese Gentherapie nicht nur den Krankheitsverlauf verlangsamen, sondern tatsächlich verlorene Sehfunktionen möglicherweise dauerhaft wiederherstellen kann.

Herausforderungen bleiben: Grenzen der Gentherapie

Trotz der bemerkenswerten Erfolge hat die Gentherapie ihre Grenzen. Viele Gene sind zu groß für den Transport mit herkömmlichen Viren, und es sind funktionstüchtige Sinneszellen in der Netzhaut notwendig, um eine erfolgreiche Therapie zu garantieren. Wenn die Degeneration zu weit fortgeschritten ist, wird es schwierig, die klassischen gentherapeutischen Methoden anzuwenden.

CRISPR-Cas9: Die Zukunft der Augenheilkunde?

Hier kommt innovative Forschung ins Spiel. Die Gesellschaft der deutschen Augenärzte spricht von der Genom-Editierung mit CRISPR-Cas9, die als Schlüssel zur unmittelbaren Korrektur krankheitsverursachender Mutationen in Photorezeptoren gelten könnte. Priglinger bezeichnet diesen Ansatz als einen echten Meilenstein.

Neue Hoffnung durch Optogenetik und Antisense-Oligonukleotide

Zusätzlich eröffnen Antisense-Oligonukleotide neue Behandlungsmöglichkeiten, indem sie die Entstehung schädlicher Proteine verhindern und die Bildung funktionsfähiger Eiweiße ermöglichen. Besonders vielversprechend ist die Optogenetik, die auch Patienten in fortgeschrittenen Krankheitsstadien helfen könnte. Mit dieser Technik können nicht-lichtempfindliche Zellen lichtempfindlich gemacht werden, was es Menschen ermöglicht, Bewegungen und Objekte wieder zu erkennen.

Blick auf Volkskrankheiten: AMD und diabetische Retinopathie

Während sich frühere Gentherapien hauptsächlich auf seltene Erkrankungen konzentrierten, richtet sich die ophthalmologische Forschung nun auch auf weit verbreitete Erkrankungen wie die altersabhängige Makuladegeneration (AMD) und die diabetische Retinopathie. Ziel ist es, das Auge so umzuprogrammieren, dass es selbst therapeutische Wirkstoffe produziert.

Erste Erfolge mit der Ixo-Vec-Therapie

Erste klinische Studien zeigen vielversprechende Ergebnisse, in denen gentechnisch veränderte körpereigene Zellen Hemmstoffe gegen krankmachende Wachstumfaktoren in der Netzhaut produzieren. AMD-Patienten berichteten von einer 80 bis 98-prozentigen Reduzierung ihrer regelmäßigen Anti-VEGF-Injektionen nach einer einmaligen Ixo-Vec-Gentherapie.

Die Zukunft der Augengesundheit: Hoffnungen für Millionen

„Die Gentherapie hat am Auge eindeutig bewiesen, dass sie funktioniert. Luxturna ist ein Meilenstein, aber nur der Anfang“, fasst Priglinger zusammen. Mit neuen Techniken wie CRISPR-Cas9, Antisense-Oligonukleotide und Optogenetik stehen wir an der Schwelle zu einer neuen Ära der Augengesundheit. Dies könnte bedeuten, dass Augenerkrankungen, die früher als unheilbar galten, zunehmend behandelbar werden – und das gilt langfristig auch für Millionen Menschen mit häufigen Netzhauterkrankungen.