Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat am Mittwoch die Gentherapie von PTC Therapeutics unter dem Markennamen Kebilidi genehmigt. Diese innovative Behandlung zielt auf eine potenziell tödliche Erbkrankheit, bekannt als Mangel an aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC). Nach Bekanntgabe der Genehmigung stiegen die Aktien von PTC Therapeutics im nachbörslichen Handel um etwa 2 Prozent.

Kebilidi stellt eine einmalige Therapie für sowohl Kinder als auch Erwachsene dar, die an dieser äußerst seltenen Erkrankung leiden. Schätzungen zufolge sind in den USA weniger als 1.000 Menschen betroffen, was die Dringlichkeit der Entwicklung wirksamer Behandlungsmethoden unterstreicht.

Analysten von William Blair prognostizierten, dass Kebilidi im Jahr 2026 bemerkenswerte Spitzeneinnahmen von 273,4 Millionen USD erzielen könnte. Bislang gibt es in den USA keine zugelassenen Behandlungen für diese Krankheit, sodass Ärzte häufig gezwungen sind, Symptomen mit einer Vielzahl von unterschiedlichen Medikamenten entgegenzuwirken, darunter solche, die Dopaminrezeptoren aktivieren.

Die Verabreichung von Kebilidi erfolgt direkt ins Putamen – einen Kernbereich des Gehirns, der für motorische Kontrolle, Lernen und Sprache zuständig ist. Hierbei wird ein modifiziertes Virus verwendet, um das AADC-Gen in die Nervenzellen einzuführen, wodurch die Produktion des essentiellen AADC-Enzyms angeregt wird. Dieses Enzym spielt eine Schlüsselrolle in der Dopaminproduktion und bei der Bekämpfung der Symptome der Krankheit.

In drei kleinen, aber vielversprechenden Studien, die insgesamt 28 Patienten umfassten, zeigte die Therapie positive Ergebnisse. Zwei Jahre nach der Behandlung konnten viele Patienten ihre Kopfbewegungen besser kontrollieren und ohne fremde Hilfe sitzen.

Darüber hinaus ist Kebilidi bereits in der Europäischen Union, Großbritannien und Israel zugelassen, was die internationale Relevanz dieser Therapie unterstreicht. PTC Therapeutics erhält zudem von der FDA den Priority Review Voucher, welcher es dem Unternehmen ermöglicht, das Prüfungsverfahren für zukünftige Produkte zu beschleunigen – ein strategischer Vorteil im wettbewerbsintensiven Pharmamarkt.

PTC Therapeutics plant, diesen Wertgutschein zu vermarkten, was zusätzliche finanzielle Mittel für zukünftige Forschungs- und Entwicklungsinitiativen bereitstellen könnte. Der Weg zu lebensverändernden Therapien ist geebnet, und Kebilidi könnte das Leben vieler Patienten erheblich verbessern!