A recente inclusão do medicamento Trikafta no Sistema Único de Saúde (SUS) foi uma vitória significativa para cerca de 1.700 pacientes brasileiros que lutam contra a fibrose cística, uma doença genética que afeta os pulmões e o sistema digestivo. Com essa inclusão, o acesso ao tratamento tornou-se gratuito, embora continue a representar um investimento considerável para o sistema de saúde pública.

A Luta Continua: Precisamos de Mais Opções!

No entanto, apesar desse importante avanço, muitos pacientes que utilizam moduladores do CFTR ainda enfrentam sintomas persistentes e complicações. Além disso, nem todos os diagnosticados com fibrose cística são elegíveis para esses tratamentos. Esse cenário evidencia a necessidade urgente de desenvolver alternativas adicionais e mais eficazes que possam otimizar a resposta ao tratamento da proteína CFTR mutante.

Diante desse desafio, a experiência pessoal de um pai motivou pesquisas profundas sobre novas abordagens na luta contra a fibrose cística desde 2016. Em colaboração com o biomédico Miquéias Lopes Pacheco, da Universidade Emory, nos EUA, foi possível identificar duas moléculas promissoras. Esse avanço levou ao pedido de patente junto ao Instituto Nacional da Propriedade Industrial (INPI) através da Agência PUC-Rio de Inovação. Essas novas tecnologias agora compõem o portfólio de patentes da PUC-Rio, podendo ser licenciadas pela indústria farmacêutica.

Simplicidade e Eficiência na Produção

Uma das grandes vantagens dessa nova abordagem é que a rota sintética utilizada para a produção dos compostos é simples e eficiente, aliada aos princípios da química verde. Isso permitirá não apenas a produção em larga escala, mas também um custo potencialmente menor para os pacientes. Diferentemente da combinação tripla do Trikafta, os novos compostos possuem uma estrutura muito mais simples.

Dentre os compostos descobertos, dois se destacaram por sua eficácia in vitro contra a mutação mais comum da fibrose cística, chamada F508-del. Esses compostos foram obtidos na forma de uma mistura de enantiômeros – moléculas que são imagens especulares uma da outra, como a mão direita e a mão esquerda. Embora quimicamente idênticos, os dois enantiômeros podem ter interações biológicas muito diferentes, o que pode impactar a segurança e a eficácia do tratamento.

A Importância da Pureza Enantiomérica

Garantir a obtenção de fármacos enantiomericamente puros é vital na indústria farmacêutica. Isso visa aumentar a segurança e a eficácia dos tratamentos, além de reduzir a necessidade de dosagem e minimizar efeitos colaterais indesejados. Um exemplo histórico é a talidomida, onde um enantiômero tinha efeito terapêutico enquanto o outro causava deformidades congênitas.

Rumo aos Ensaios Clínicos

A equipe de pesquisa está focando na separação dos enantiômeros ativos do novo composto, em colaboração com pesquisadores da UFRJ. Enquanto isso, as investigações continuam para determinar se o outro enantiômero é inativo ou potencialmente tóxico. No momento, o objetivo é desenvolver uma forma de sintetizar apenas os enantiômeros ativos, um passo crucial para avançar em estudos in vivo, começando por testes em animais e, eventualmente, em ensaios clínicos com humanos.

Embora haja um longo caminho a ser percorrido no desenvolvimento farmacêutico, a equipe permanece esperançosa. Com o suporte e investimento adequados, é possível vislumbrar novas alternativas terapêuticas para aqueles que convivem com fibrose cística. A pesquisa não para! Vamos acompanhar de perto essas inovações que podem transformar vidas!