Un team di scienziati del WEHI Parkinson’s Disease Research Centre, in collaborazione con esperti di biologia strutturale, ha fatto un importante passo in avanti nella lotta contro il morbo di Parkinson. Dopo oltre vent'anni di ricerche, i ricercatori sono riusciti a svelare la struttura tridimensionale della proteina PINK1, una molecola cruciale per la protezione delle cellule cerebrali. Questa proteina è essenziale per identificare e rimuovere i mitocondri danneggiati, prevenendo l'accumulo di sostanze tossiche che possono portare a degenerazione cellulare.

Una scoperta che cambia il gioco

Pubblicata sulla rinomata rivista *Science*, questa scoperta potrebbe rivoluzionare l'approccio terapeutico nei confronti del Parkinson, rendendo possibile lo sviluppo di farmaci capaci di riattivare il meccanismo di pulizia cellulare e, potenzialmente, rallentare o fermare la progressione della malattia.

Il Ruolo Fondamentale di PINK1

Il morbo di Parkinson non è solo associato a sintomi motori come tremori e rigidità, ma può anche portare a disturbi cognitivi e alterazioni del linguaggio. La proteina PINK1 funge da guardiano per i mitocondri, avviando un processo di eliminazione dei mitocondri difettosi. Le mutazioni genetiche in PINK1 possono compromettere questa funzione, conducendo a un accumulo di tossine e alla morte neuronale.

Un Enigma Risolto

Dopo oltre 20 anni dalla scoperta di PINK1, i ricercatori hanno finalmente chiarito come questa proteina interagisce con la membrana mitocondriale, attivando un processo di riparazione. Il professor David Komander, autore principale dello studio, ha affermato: “È straordinario poter finalmente osservare questa proteina in azione e comprendere il suo ruolo essenziale nella salute delle cellule nervose.”

I Passi del Processo

I ricercatori hanno identificato un processo in quattro fasi attraverso il quale PINK1 protegge i neuroni: 1. Riconoscimento dei mitocondri danneggiati. 2. Ancoraggio alla superficie mitocondriale. 3. Attivazione dell'ubiquitina, un segnale molecolare che innesca la risposta cellulare. 4. Richiamo della proteina Parkin, la quale si occupa di eliminare i mitocondri difettosi.

Verso Nuove Terapie

Fino ad ora, PINK1 era considerato un potenziale bersaglio per nuovi farmaci, ma la mancanza di dati sulla sua struttura aveva ostacolato lo sviluppo. Ora che il meccanismo d’azione è stato chiarito, diventa possibile progettare molecole in grado di attivarne la funzione, con la prospettiva di rallentare o bloccare la progressione della malattia.

Un Futuro di Speranza

Questa scoperta potrebbe segnare una svolta per i pazienti affetti da mutazioni nel gene PINK1, attualmente privi di terapie mirate. La degenerazione neuronale legata al Parkinson è un processo particolarmente critico, con i neuroni che non hanno la stessa capacità di rigenerarsi come altre cellule del corpo. Senza un adeguato funzionamento di PINK1, il recupero delle cellule cerebrali danneggiate è impossibile. Le prospettive future della ricerca sono incoraggianti. I ricercatori si concentreranno sull'identificazione di farmaci per potenziare l'attività di PINK1, aprendo così la strada a terapie innovative e rivoluzionarie. Grazie a questi progressi, il panorama terapeutico per il morbo di Parkinson potrebbe subire una radicale trasformazione, portando nuova speranza a migliaia di pazienti in tutto il mondo.