Rendkívüli új terápiát fejlesztettek ki a ritka, de nagyon súlyos betegség, a pulmonális artériás hipertónia (PAH) kezelésére.

Magyarországon körülbelül ötven embert érint a betegség, amely gyógyíthatatlan és általában két-három éves életkilátásokat ad, ha nem kezelik. Jelenleg már kilenc gyógyszer áll rendelkezésre a PAH kezelésére, és a legújabb aktivingátló terápia klinikai kutatásokban kimutatottan növeli a betegek terhelhetőségét, lassítja a betegség lefolyását, valamint bizonyos állapotok javulását is elősegíti. Ha minden jól alakul, a középtávon forgalomba kerül az új hatásmechanizmusú gyógyszer, amely a PAH-betegek megváltását jelentheti.

A PAH kutatás intenzitása és a jövőbeli kilátások

A PAH, annak ellenére, hogy viszonylag ritka, az orvostudomány egyik legintenzívebben kutatott területe. A betegség okai még nem teljesen tiszták, és jelenleg nincs olyan gyógyszer, amely képes lenne azt teljesen meggyógyítani. Karlócai Kristóf, a Semmelweis Egyetem Pulmonológiai Klinikájának főorvosa úgy véli, hogy a jövőben valaki valószínűleg Nobel-díjat fog kapni a PAH kutatásának eredményeiért.

A pulmonális hipertónia csoportosítása és a diagnosztika

Az országban öt felnőtt PAH-központ működik, a Semmelweis Egyetem klinikája pedig kifejezetten az ebben a betegségben szenvedők kezelésére specializálódott. A pulmonális hipertónia négy fő csoportja ismert, ezek közül kettő különböző kiváltó okokhoz köthető. Az egyik esetében szívbetegség, míg a másiknál tüdőbetegség áll a háttérben. A PAH a pulmonális hipertóniás betegek egy-két százalékát érinti, és jellemzője a tüdőerek falának megvastagodása, ami szűkületet okoz.

PAH történeti előzményei és fejlődése

Az első PAH-s betegeket már az 1800-as évek végén diagnosztizálták, azonban akkoriban a betegségnek még neve sem volt. Az 1980-as években ugyan már rendelkezésre álltak diagnosztikai módszerek, a gyógyszerek viszont még nem voltak hatékonyak a betegség stabilizálására. A tudomány azonban sokat fejlődött azóta, és a PAH kezelésére gyártott gyógyszerek számos stádiumban alkalmazhatók.

A korai diagnózis jelentősége és az új terápiák

A PAH korai felismerése rendkívül fontos, de nem egyszerű, mivel a betegségnek nincsenek specifikus tünetei, a leggyakoribb jelenség a fáradtság és a csökkent terhelhetőség. A szív ultrahangos vizsgálata segíthet a gyanú felvetésében, amennyiben a tüdőerekben a nyomás megnövekedett szintet mutat. Az új gyógyszerek ösztönzik a tüdőerek tágulását, és segíthetnek a PAH káros elváltozásaijának visszafordításában is.

Jövőbeli kutatások és kihívások

A kutatók folyamatosan keresik az új molekulákat, amelyekből egy nap hatékony gyógyszer készülhet. Az új anyag, melynek a hatásmechanizmusa eltér a korábbi gyógyszerekétől, jól kombinálható a már meglévő gyógyszerekkel, így csökkenthetőek a mellékhatások is. Mindazonáltal a PAH ritkasága miatt a gyógyszeripari cégek számára nehézséget jelent a betegség szervezett kutatása, hiszen az ilyen gyógyszerek fejlesztése gyakran nem kifizetődő. Azonban a betegek számára rendkívül fontos a fejlesztés folytatása, mert a PAH életminőséget jelentősen befolyásoló betegség.