Kansainvälinen lääkeyhtiö on ottamassa valtavan askeleen Alzheimerin taudin hoitoon, sillä uusi biologinen lääke nimeltään Leqembi on mahdollisesti saamassa myyntiluvan Euroopassa jo ensi vuoden alkupuolella.

Euroopan lääkeviraston (EMA) asiantuntijakomitea antoi viime vuoden lopulla myönteisen suosituksen lääkkeen markkinoille saamiseksi. Lopullinen myyntilupa on kuitenkin vielä Euroopan komission vahvistettavana.

"Asia tulee käsittelyyn lähiviikkoina. Jos päätös on myönteinen, voimme odottaa komission päätöstä muutaman kuukauden kuluessa," toteaa myyntilupayksikön päällikkö Jukka Sallinen Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskuksesta (Fimea).

Valmiste on sairaalalääke, joten yksittäiset potilaat eivät voi hankkia sitä apteekista. Lääkeannos tapahtuu suonensisäisesti, ja hoito vaatii asiantuntevaa valvontaa hoitoyksikössä.

Leqembin vaikuttava aine, lekanemabi, annostellaan potilaille joka toinen viikko. Tällä hetkellä lääke on jo käytössä muun muassa Isossa-Britanniassa ja Yhdysvalloissa, jossa hoidon vakiokustannus nousee jopa 25 000 dollariin vuodessa.

Mikäli Leqembi saa hyväksynnän Suomessa julkisen terveydenhuollon palveluvelvoitteiden piiriin, se voisi tulla tarjolle kaikissa hyvinvointialueissa. Kuitenkaan Kela-korvattavuudesta ei ole vielä tehty päätöstä, ja monet odottavat innokkaasti myyntiluvan vahvistamista.

EU-komission hyväksyntä mahdollistaa myös lääkkeen käytön kliinisissä kokeissa ja hoidon tarjoamisen yksityisklinikoilla. "Nopeimmillaan lääkkeen käyttö voisi alkaa tänä vuonna yksityissektorilla, ja julkisella puolella ehkä ensi vuonna, mikäli perusteet ovat riittävät," arvioi Itä-Suomen yliopiston kliinisen tutkimuksen apulaisprofessori ja Aivotutkimusyksikön johtaja Eino Solje.

Valitettavasti lääkkeen tuomisen markkinoille ei välttämättä merkitse automaattista helpotusta hoidon kustannuksissa, koska se edellyttää myös haittavaikutusten ja hoidon tehon seurantaa lääkärikäynneillä sekä aivojen magneettikuvantamista.

On tärkeää huomata, että uusi lääke ei paranna Alzheimerin tautia, vaan hidastaa sen etenemistä. Alzheimerin tautiin liittyvät beta-amyloidikertymät alkavat muodostua aivoissa jopa kymmeniä vuosia ennen sairauden toteamista. Leqembi toimii poistamalla nämä amyloidiplakit, mutta sen teho on havaittu riippuvan hoidon aloittamisen ajankohdasta.

"Tutkinnoissa on todettu, että hoidon haeettineet tulokset näkyvät merkittävänä hidastumisena sairauden etenemisessä 1,5 vuoden seurantajaksolla, mutta yksittäisille potilaille ei voida taata vastaavaa hyötyä," Sallinen huomauttaa.

Kliiniset asiantuntijat, kuten Eino Solje, varoittavat kuitenkin, että lääkkeen teho on parhaimmillaan varhaisessa taudin vaiheessa. "Mikäli tauti on keskivaikeassa tai edenneessä vaiheessa, ei lääkkeestä ole nykyisin tutkimustiedon perusteella enää merkittävää hyötyä," hän kertoo.

Lisäksi lääkkeen tuomisessa hoitovalikoimaan on yhä haasteita, sillä Euroopan lääkvirasto hylkäsi myyntiluvan aiemmin tänä vuonna ennen uutta käsittelyä.

Lääkkeellä voi olla myös haittavaikutuksia, kuten aivojen turvotusta, ja erityisesti henkilöt, joilla on kaksi kopioa APOE4-geenimuodosta, ovat alttiimpia näille ongelmille. Tämän vuoksi lääke ei ole suositeltava näille henkilöille.

Soljen mukaan on muitakin tekijöitä, jotka vaikuttavat siihen, kenelle lääkettä mahdollisesti myönnetään jatkossa. Tällaisia ovat muun muassa potilaan jäljellä oleva arvioitu elinikä, muut mahdolliset sairaudet ja toimintakyky hoidon alussa.

Lisäksi Euroopan lääkevirastolla on käsittelyssä toinen Alzheimer-lääkitys, Kisunla, joka sisältää vaikuttavana aineena donanemabin. Tämä lääke on jo saanut myyntiluvan Isossa-Britanniassa ja se on käytössä Yhdysvalloissa.

Vaikka Leqembi ja Kisunla eivät ole ratkaisu kaikille Alzheimerista kärsiville, niiden kehittäminen tuo toivoa muistisairauksien tutkimukseen. "Meidän on jatkettava investointeja näihin sairauksiin liittyvän hoidon ja tutkimuksen kehittämisessä; tulevaisuudessa se voisi johtaa merkittäviin edistysaskeliin," Solje päättää.