Un innovador estudio realizado por el Instituto de Neurociencias de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) ha revelado que el cannabidiol, más conocido como CBD, podría ofrecer una solución viable para los pacientes que padecen el síndrome de Leigh, una enfermedad mitocondrial pediátrica que a día de hoy no tiene tratamiento efectivo.

Este prometedor hallazgo, publicado en la prestigiosa revista 'Nature Communications', se basa en la observación de modelos de ratón que presentan características de este síndrome. Los investigadores encontraron que la administración diaria de CBD, un compuesto derivado de la planta de cannabis, mejora notablemente los síntomas asociados a esta devastadora enfermedad.

El síndrome de Leigh es una enfermedad mitocondrial rara que afecta gravemente a los órganos y tejidos del sistema nervioso, provocando un deterioro neuromuscular progresivo y, en muchos casos, una muerte prematura. El equipo de investigación ha descubierto que el CBD actúa en múltiples niveles dentro de las células, activando la proteína PPAR que regula la expresión de varios genes relacionados con la respuesta inmunitaria, la oxidación y la función mitocondrial, aspectos que se hallan comprometidos en pacientes con síndrome de Leigh.

Los resultados son realmente impactantes: los ratones tratados con CBD mostraron un incremento significativo en su esperanza de vida en comparación con aquellos que no recibieron el tratamiento. Además, las pruebas realizadas en células obtenidas de niños afectados demostraron que el CBD potencia la funcionalidad de los procesos antioxidantes.

¿Un tratamiento revolucionario?

Albert Quintana, uno de los investigadores de la UAB, ha subrayado que los beneficios observados, junto con el perfil de seguridad del CBD, lo posicionan como un tratamiento altamente prometedor para los pacientes con síndrome de Leigh. La administración diaria de CBD podría no solo aliviar los síntomas, sino también ayudar a recuperar funciones celulares a través de una actividad múltiple que incluye propiedades antioxidantes, antiinflamatorias y anticonvulsivas.

Emma Puighermanal, investigadora de la UAB, ha añadido que el CBD ya cuenta con la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA), lo que podría facilitar una pronta aplicación clínica de estos resultados.

Avances en el tratamiento conductual

Pero eso no es todo, otros estudios en modelos de ratón han indicado que el CBD, combinado con metformina, un medicamento comúnmente usado para controlar la diabetes, podría aliviar las dificultades conductuales asociadas con el síndrome de X frágil y el síndrome de Phelan-McDermid. Ambas afecciones genéticas se caracterizan por una variedad de problemas de desarrollo neurológico y una alta incidencia de trastornos del espectro autista.

Investigaciones recientes han demostrado que la administración de CBD a ratones con síndrome de X frágil desde sus primeras semanas de vida mejora significativamente su comportamiento social, haciéndolos similares a ratones de control sanos. Este tipo de tratamientos está captando la atención no solo de investigadores en España, sino también de equipos en Canadá y EE. UU., que están llevando a cabo ensayos clínicos con CBD para el tratamiento de estas condiciones.

¡Un futuro esperanzador!

El descubrimiento de estos efectos del CBD abre la puerta a nuevas posibilidades en la terapia de enfermedades raras que hasta ahora se consideraban intratables. A medida que la investigación avanza, la comunidad científica y las familias afectadas esperan que el cannabidiol pueda convertirse en un aliviador esencial en el camino hacia el tratamiento de enfermedades complejas.